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  基因治療與基因編輯治療，作為一種新型的生物技術，目前國內外創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)、研發(fā)機構、高校院所等都在做不斷的探索與應用。

  藥融圈旗下藥融云數(shù)據(jù)(www.pharnexcloud.com)顯示，截止2022年2月底，全球已上市基因治療相關藥物共計37款(不含疫苗)。2015年以來，全球基因治療行業(yè)開始高速發(fā)展。

  國內布局基因治療與基因編輯企業(yè)呈井噴趨勢;目前多家AAV(腺相關病毒)領域候選產品已經申請或獲準開展臨床試驗。如：

  1.紐福斯的NR082注射液。正在開展ND4突變相關的萊伯遺傳性視神經病變(LHON) 臨床試驗。本品是一種重組腺相關病毒血清型2載體(rAAV2)的新型眼內注射基因治療產品。

  2.信念醫(yī)藥的BBM-H901注射液。本品是一款預防血友病B(先天性凝血因子IX 缺乏癥)成年男性患者出血的AAV基因治療藥物。

  3.錦籃基因的多款產品，如GC101腺相關病毒注射液(SMA)、GC304腺相關病毒注射液(急性胰腺炎的遺傳性高甘油三酯血癥，LPLD)、GC301腺相關病毒注射液(龐貝氏病)。

  4.朗信生物的LX101注射液，本品是一款擬治療RPE65 雙等位基因突變相關的遺傳性視網膜變性(IRD)AAV基因治療藥物。

  5.天澤云泰的VGB-R04注射液，擬用于先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B的AAV基因治療藥物。

  6.嘉因生物的EXG001-307注射液，擬用于治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

  7.康弘藥業(yè)的KH631眼用注射液，本品是AAV為載體的基因治療藥物，擬用于治療濕性年齡相關性黃斑變性(nAMD)。

  8.舒泰神的STSG-0002注射液，擬用于慢性乙肝治療(HBV)。

  02

  本文布局的企業(yè)僅供參考，圖片可收藏;排名不分先后，歡迎留言補充更新。(篇幅有限，基因治療里其他領域如mRNA/DNA/siRNA/XRNA/溶瘤病毒/細胞治療相關藥物開發(fā)企業(yè)暫未一一文字介紹)

  ▲藥融圈制圖

  信念醫(yī)藥

  信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產和臨床應用為一體的高科技企業(yè)。公司創(chuàng)始人為肖嘯教授，擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉化經驗。公司首席執(zhí)行官為鄭靜博士。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥開發(fā)的一款AAV基因治療藥物，旨在通過靜脈給藥將人凝血因子IX(Factor IX，F(xiàn)IX)基因導入血友病B患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的治療及預防出血效果;本品正在開展臨床試驗。

  九天生物

  九天生物是一家創(chuàng)新基因及細胞治療公司，致力于研究、開發(fā)和生產具有突破性的基因和細胞療法。九天生物成立于2019年，自主研發(fā)建立了完整的腺相關病毒(AAV)基因治療技術平臺，擁有先進的衣殼發(fā)現(xiàn)和病毒載體構建技術、分析和工藝開發(fā)實力、以及全球領先的臨床級AAV載體大規(guī)模GMP生產能力。成立以來，九天生物組建了一支國際一流的科研、技術和管理團隊，其研發(fā)管線擁有多個基因和細胞治療創(chuàng)新項目，覆蓋眼科、神經、代謝和血液等多個疾病領域。通過戰(zhàn)略合作，九天生物將研發(fā)進一步拓展至新的疾病領域，如心血管疾病等。九天生物總部位于中國，在上海和杭州建有基因和細胞治療研發(fā)及生產基地。

  芳拓生物

  芳拓Frontera研發(fā)團隊采用專有的、優(yōu)化的載體構建技術平臺，基于組織特異性、轉導效率、安全性和生產工藝的可擴展性，篩選出最佳AAV衣殼，再通過衣殼和基因表達盒的結合，實現(xiàn)以相對低劑量的AAV載體達到足夠高水平的治療性目的基因表達，治療疾病。公司產品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經肌肉等多個疾病領域。方拓公司匯聚了全球基因治療領域的頂尖科學家、產業(yè)先驅及專家顧問，公司管理團隊產業(yè)經驗豐富，團隊已初具規(guī)模。

  珠海貝斯昂科

  貝斯生物在NK細胞領域和基因編輯領域擁有一系列自己的核心技術、專利和Know-how, 已經建立了完備的NK細胞基因工程改造平臺，并且完成了概念驗證。目前研發(fā)管線包括多個全球首創(chuàng)的First in Class通用型細胞治療產品，適應癥包括肺癌、肝癌、腦膠質瘤等多種實體腫瘤，以及血液腫瘤中的未被滿足的治療需求。

  凌意生物

  凌意生物成立于2021年2月，是一家擁有全球領先的罕見病動物模型功能驗證平臺的基因療法領軍公司，致力于源頭創(chuàng)新，聚焦代謝、CNS、眼科等遺傳性罕見病。公司擁有在基因療法、罕見病領域國際一流的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及產業(yè)化團隊，并擁有全球領先的罕見病動物模型制備與驗證平臺，解決罕見病研發(fā)缺乏有效動物模型的痛點。

  神濟昌華

  神濟昌華是一家從事創(chuàng)新藥物研發(fā)為主的生物科技公司。該公司的創(chuàng)始團隊均來自清華大學，重點布局ALS，主要聚焦肌萎縮側索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stoke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)等神經系統(tǒng)疾病，尤其是神經退行性疾病。

  錦籃基因

  錦籃基因專注于基因治療藥物創(chuàng)新研發(fā)。公司團隊以“推動罕見病基因藥物從科研走向臨床和市場”為使命，從未被滿足的臨床需求出發(fā)，研制治愈罕見病的基因藥物，并擴展到其它重大疾病領域，造福患者人群。錦籃基因即將開展臨床試驗的三款基因藥物均為AAV載體注射液，適應癥分別是遺傳性高甘油三酯血癥、脊髓性肌萎縮癥以及龐貝氏病，在藥品注冊分類上同均屬于治療用1類生物制品。

  瑋美基因

  瑋美基因坐落于上海張江藥谷，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產和臨床應用為一體的高新生物技術公司。瑋美基因擁有國內第一項自主命名的AAV載體，和多項發(fā)明專利，在眼科、耳科以及呼吸系統(tǒng)都有擁有自主產權的高效AAV，為基因治療在不同領域的疾病提供必要的遞送載體，引領生物醫(yī)藥高端領域，聚焦罕見病臨床需求，加速培育具有自主知識產權、國際標準的創(chuàng)新藥品，形成較強競爭力和較高附加值的現(xiàn)代生物制藥產品體系，并成長為具有國際競爭力的卓越企業(yè)。從公司發(fā)展模式上，瑋美基因將采用“平臺授權+產品開發(fā)”的模式，除了進行內部開發(fā)之外，還將該技術平臺許可國內外領先的生物技術公司，技術許可可以幫助公司更好的聚焦于內部產品線的開發(fā)并增加收入。

  中吉智藥

  中吉智藥是一家集基因治療創(chuàng)新藥物的研發(fā)、生產、銷售為一體的生物制藥企業(yè)，在基因表達調控和基因治療領域擁有超過20年的深厚底蘊，已布局多個罕見遺傳病基因治療項目。公司目前正在準備及開展RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的IIT研究。

  邦耀生物

  上海邦耀生物科技有限公司科學家團隊在基因編輯工具開發(fā)和基因治療地中海貧血領域，已經持續(xù)取得一系列突破性進展，利用基因編輯技術重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成為治愈地貧患者的治療方案之一。

  上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上?；蚓庉嬇c細胞治療研究中心”，過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。其中基因編輯治療β-地中海貧血癥、PD1敲除非病毒定點整合CAR-T、以及UCART等項目已經取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發(fā)表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創(chuàng)新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉化與應用。

  嘉因生物

  杭州嘉因生物科技有限公司(簡稱“嘉因生物”)成立于2019年7月，位于中國杭州的省級醫(yī)藥港小鎮(zhèn)，是一家致力于面向全球市場提供安全有效基因療法的創(chuàng)新藥企。公司目前匯集了行業(yè)內最優(yōu)秀的一批科學家，堅持以創(chuàng)新為根本。在基因治療藥物設計、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產、臨床試驗、運營管理和BD等具備全方位的陣容。不僅在研發(fā)管線、技術平臺等方面具有差異化的競爭優(yōu)勢，在病毒生產工藝及大規(guī)模量產方面更是具備國際領先的水平。其可放大的、成本可控的平臺工藝及大規(guī)模生產能力可有效助力公司的多條產品線迅速推進至臨床乃至上市。公司的愿景是為全人類提供劃時代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。治療1型脊髓型肌萎縮( 1型 SMA )的基因治療藥物EXG001-307注射液在浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院開展的臨床研究完成首例受試者給藥，迄今為止其安全性及耐藥性均表現(xiàn)良好，接受治療的患兒在臨床醫(yī)護人員的精心治療與護理下，已順利出院。預計將很快申請正式IND。

  星眸生物

  星眸生物位于安徽省合肥市，是中國科大先研院孵化企業(yè)，公司聚焦眼科疾病的基因治療藥物開發(fā)和基因編輯技術研發(fā)、服務，致力于實現(xiàn)中國人自主可用的眼科基因治療藥物，讓中國人看得更久，看得更好。星眸創(chuàng)始人團隊為中科院和中科大的教授博士，擁有多年深耕眼科、基因編輯、基因治療的研發(fā)、管理經驗;公司先立足于合肥，再輻射江浙滬，充分利用現(xiàn)有中國科學技術大學附屬第一醫(yī)院和中國科學技術大學校醫(yī)院眼科的臨床資源。

  克?；?

  克?；蛴?016年成立于蘇州，是一家致力于用基因編輯、病毒遞送、大分子改造等先進技術，以開發(fā)基因和細胞治療藥物的生物制藥技術公司。克?；虿捎枚喾N先進技術優(yōu)勢整合的創(chuàng)新能力，開發(fā)針對遺傳病和腫瘤等疾病的基因細胞治療藥物，為未滿足治療需求的病人提供醫(yī)療幫助。克?；蛟趧?chuàng)新研發(fā)的同時，積極推進科學技術國際化。目前已與勃林格殷格翰(BI)達成針對治療肝臟疾病的遞送載體開發(fā)合作。

  朗信生物

  朗信生物科技有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)是一家致力于基因治療創(chuàng)新藥研發(fā)制造及商業(yè)化的全球化企業(yè)。公司總部位于上海，公司核心團隊有來自全球知名大學及實驗室的科學家及專業(yè)人士、及生物醫(yī)藥公司高級管理人員。與國內知名醫(yī)院的臨床醫(yī)學科學家密切合作，公司目前關注在遺傳性疾病的基因治療領域(眼科、罕見病、單基因遺傳疾病)，已有多個管線產品研發(fā)及工業(yè)化技術開發(fā)基礎。蘇州作為中試和生產基地，將進行本領域藥物生產，最終推動藥物臨床應用，造?；颊?。目前第一個產品已經正式開展臨床。

  輝大基因

  輝大基因成立于在2018年，致力于通過創(chuàng)新的CRISPR基因編輯技術研發(fā)單基因罕見疾病和威脅人類健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物。目前輝大基因擁有三大研發(fā)平臺：基因編輯平臺、遞送載體平臺、動物模型平臺。

  鼐濟醫(yī)藥

  鼐濟醫(yī)藥是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產和臨床應用為一體的高新技術企業(yè)，成立之初已完成近億元融資，致力于通過國際前沿的基因治療技術，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開發(fā)創(chuàng)新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細胞治療研發(fā)經驗的專業(yè)管理團隊，團隊在基因治療技術、藥物開發(fā)與生產、臨床研究以及注冊申報等各個重要環(huán)節(jié)均擁有豐富經驗。

  銳正基因

  銳正基因成立于2021年7月，主要聚焦于細胞內包括細胞核內靶點，基于新一代安全、高效、靶向性優(yōu)異的基因編輯、RNA編輯和遞送技術，行業(yè)領先算法的脫靶效應分析手段，以及經過行業(yè)驗證的CMC工藝開發(fā)、GMP生產和商業(yè)化經驗和能力，致力于為全球患者提供能夠治療嚴重甚至危及生命的先天性遺傳疾病和后天獲得性疾病的創(chuàng)新藥物和治療方案。

  金唯科

  金唯科是一家致力于眼科疾病、神經肌肉疾病、遺傳代謝疾病等的AAV基因治療新藥研發(fā)公司。團隊方面，金唯科生物的核心管理層均來自國內知名藥企、科研機構、高校，既有深耕于研究領域的科學家，又有產業(yè)界與商業(yè)界的精英。核心技術團隊技術背景涉及產品開發(fā)上游技術、中試工藝研究、質量研究和GMP生產，賦予金唯科從產品設計和開發(fā)、工藝和制劑開發(fā)以及質量標準研究等一體化的研發(fā)水平。金唯科創(chuàng)始人、董事長魏于全教授，中科院院士，曾任四川大學副校長，現(xiàn)任華西醫(yī)院臨床腫瘤中心主任與生物治療國家重點實驗室主任。

  埃微路新

  成都埃微路新生物技術有限公司成立于2020年5月，主要的目的是采用定向進化技術來改造AAV以提高其在臨床試驗中對不同組織器官的轉導效率，并能夠避免在運送基因的過程中被人體中和抗體中和。因此這將是一個具有巨大商業(yè)潛力的基因治療載體平臺，依據(jù)主要采用的技術命名為AAVolution(AAV+evolution)，即AAV載體的定向進化。與此同時，結合研發(fā)團隊自身的背景和現(xiàn)在AAV的市場應用，將主要關注的基因治療靶向的疾病前期設定為心臟和視網膜相關疾病。

  中因科技

  北京中因科技是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預防和基因治療藥物研發(fā)的國家高新技術企業(yè)，也是國內率先進行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預防對接平臺以及基因治療藥物研發(fā)平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準基因檢測、生育預防和基因治療的全程“一站式”服務。重組人CYP4V2基因腺相關病毒注射液(ZVS101e注射液)在準備臨床階段。

  華毅樂健

  基因治療是正在快速發(fā)展的顛覆性技術，滿足未被滿足的臨床需求，它將顛覆傳統(tǒng)的制藥模式和用藥概念，實現(xiàn)一次給藥且藥效持續(xù)長久。華毅樂健目前已開發(fā)多條基因治療研發(fā)管線。該公司由首都醫(yī)科大學校長，饒毅創(chuàng)立;COO為吳鳳嵐博士。此前已經開展研究者發(fā)起臨床試驗(IIT)。

  紐福斯生物

  紐福斯成立于2016年，是李斌教授團隊于華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院自2008年起十幾年來對眼科基因治療技術探索和積累的成果。作為一名眼科醫(yī)生和視網膜疾病專家，李教授帶領團隊成功完成了從實驗室到臨床應用的轉化研究，通過一系列國內和國際多中心臨床試驗證實了腺相關病毒 (AAV) 載體技術在眼科基因治療應用價值。公司首個候選藥物NFS-01旨在治療萊伯氏遺傳性視神經病變 (LHON) 。該疾病是一種可導致嚴重視力損傷的退行性疾病，迄今為止尚無有效的治療方法。

  因諾惟康

  北京因諾惟康醫(yī)藥科技有限公司(Innovec Biotherapeutics)是一家從事基因治療技術和產品研發(fā)的公司，成立于2020年8月，位于北京生命科學園，公司創(chuàng)始人為多位留美歸國的生物醫(yī)藥專業(yè)的博士，有著豐富的病毒學、基因治療研發(fā)和生產、臨床醫(yī)學等方面的經驗。公司于2021年6月完成數(shù)千萬天使輪融資。因諾惟康目前有諸多基因治療的產品管線儲備，大部分集中于眼科和神經科領域，公司生物醫(yī)藥技術包括新型病毒載體的設計和開發(fā)、基因編輯藥物開發(fā)，臨床級病毒載體的生產和應用，研究遺傳疾病的自然發(fā)生過程、特征及突變基因，建立遺傳疾病相關的動物模型。公司主要項目處于臨床前的研究階段。

  南京貝思奧

  南京貝思奧生物科技有限公司成立于2020年，公司致力于研發(fā)基于重組病毒載體和非病毒載體的基因治療藥物。主要通過基因重組治療眼科疾病、神經系統(tǒng)疾病、惡性腫瘤、罕見病等疾病。公司致力于打造中國基因治療技術研發(fā)創(chuàng)新基地。公司創(chuàng)始人均來自于世界500強生物制藥企業(yè)，擁有豐富的臨床經驗和管理經驗，技術研發(fā)團隊由美國Roche-Spark公司歸來的科學家羅光佐教授領銜。公司已成立獨立且完善的技術團隊和研發(fā)實驗室，具備完整的研發(fā)、CMC、臨床研究體系，具有豐富的產業(yè)化經驗。公司已掌握世界上最先進的、臨床I-III期及商業(yè)化基因治療藥物的生產工藝和技術，已通過實驗室認證，并有多項專利申請。

  和度生物

  和度生物醫(yī)藥(上海)有限公司致力于從事細菌基因治療新藥研發(fā)。以腸道細菌作為載體傳遞基因藥物治療疾病是一個全新的藥物開發(fā)方向，是合成生物學轉向生物醫(yī)藥研究的新興領域。

  鼎新基因

  上海鼎新基因科技有限公司由生物制藥領域資深管理團隊和科學家團隊聯(lián)合創(chuàng)立，創(chuàng)始團隊均有15+年生物醫(yī)藥及基因治療相關研究經驗。作為一家以基因治療藥物研發(fā)為核心的生物醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)，致力于打造國際一流的基因治療研發(fā)平臺，并不斷開發(fā)First-in-class及Best-in-class基因治療藥物。開展的“AAV基因治療技術平臺搭建”項目，旨在解決AAV基因治療早期研發(fā)難題和工業(yè)制造瓶頸，建立國際領先的基因治療研發(fā)平臺。平臺具備高效穩(wěn)定的質粒制備、AAV載體懸浮培養(yǎng)、RNA修飾、下游純化和非病毒遞送技術開發(fā)平臺?；贏AV載體的基因治療、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技術，布局眼科、耳科、心血管、腫瘤、 CNS等領域罕見病和慢病治療，為患者提供創(chuàng)新基因治療機會，以終身獲益甚至治愈為目標。

  諾思蘭德

  北京諾思蘭德生物技術股份有限公司是一家專業(yè)從事基因治療藥物、重組蛋白質類藥物和眼科用藥物研發(fā)、生產及銷售的創(chuàng)新型生物制藥企業(yè)。公司成立于2004年6月，2021年11月在北京證券交易所首批上市，股票代碼430047。公司是國家火炬計劃重點高新技術企業(yè)、北京科技研究開發(fā)機構、北京市裸質?；蛑委熕幬锕こ碳夹g研究中心、北京市國際科技合作基地、北京市生物醫(yī)藥產業(yè)G20創(chuàng)新引領企業(yè)、北京市“專精特新”中小企業(yè)。公司擁有一支高素質研發(fā)及管理團隊，在臨床前研究、臨床研究、生產與質量管理、藥廠建設、藥品經營等方面積累了豐富的經驗。公司建立了基因載體構建、工程菌構建、微生物表達、哺乳動物細胞表達、生物制劑生產工藝及其規(guī)?；a技術以及滴眼劑藥物開發(fā)等核心技術平臺，為持續(xù)開發(fā)項目提供了保障。公司堅持以臨床需求為導向，依托自主核心技術平臺，主要致力于心血管疾病、代謝性疾病、罕見病和眼科疾病等領域生物工程新藥的研發(fā)和產業(yè)化。

  安龍生物

  安龍生物是一家以基因診斷為基礎的新藥研發(fā)企業(yè)，應用免疫治療、細胞治療、基因治療和基因編輯等新一代技術將實現(xiàn)一批疾病的治愈和預防。

  諾潔貝生物

  諾潔貝成立于2020年3月，由基因治療領域資深的科學家、企業(yè)家聯(lián)合創(chuàng)立，致力成為具有國際影響力的全球領先的基因治療公司。該公司在基因治療項目的早期開發(fā)，病毒載體大規(guī)模制備和生產工藝，質量標準建設、國際多中心臨床研究以及基因治療產品的上市申請方面具有全產業(yè)鏈上的成功經驗。

  博雅輯因

  博雅輯因是一家以基因組編輯技術為基礎，針對多種疾病加速藥物研究并開發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)?？茖W創(chuàng)始人為魏文勝教授，北京大學生命科學學院教授、北京大學生物醫(yī)學前沿創(chuàng)新中心(BIOPIC)、北京未來基因診斷高精尖創(chuàng)新中心(ICG)及北大-清華生命科學聯(lián)合中心(CLS)研究員，北京大學基因組編輯研究中心主任、科技部創(chuàng)新人才推進計劃科技創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才，中國藥品注冊審評專家咨詢委員會委員;擁有北京大學生物化學專業(yè)學士學位、密歇根州立大學遺傳學博士學位，并于斯坦福大學完成博士后研究。

  瑞風生物

  瑞風生物是中國領先的基因藥物創(chuàng)新企業(yè)，以基因編輯技術為核心驅動，致力于革新性藥物的誕生。團隊成員既包括了國際知名基因編輯領域科學家和具有國外頂尖臨床研究機構科研經歷的歸國學者，也包括了基因行業(yè)具有成功創(chuàng)業(yè)經驗的創(chuàng)業(yè)者和跨國藥企的資深管理者，是國際上最早應用基因編輯探索遺傳疾病治療的團隊之一，并持續(xù)在血液科、眼科等疾病方向積累了開創(chuàng)性成果，在包括基因編輯工具創(chuàng)新、成藥策略分析、新型動物模型構建、多層次藥效和安全性評估等層面具備了高水平的技術積累，擁有體內和體外兩大創(chuàng)新藥物方向。瑞風生物的使命是基于革新性的基因編輯技術，為嚴重疾病患者提供可及性和治愈性藥物。目前在遺傳病、復雜疾病和腫瘤領域等皆有管線布局。研究者發(fā)起臨床試驗取得不錯進展。

  領諾(上海)醫(yī)藥科技有限公司

  領諾醫(yī)藥位于上海張江藥谷，IN-2004(AAV基因治療，眼科)/LIN-2004(AAV基因治療，半乳糖腦苷脂酶 Galactocerebrosidase /GALC))為領諾醫(yī)藥的兩款正在開發(fā)中的候選產品。

  至善唯新

  至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產的基因治療企業(yè)，治療領域涵蓋血液疾病、罕見病等。公司擁有國內rAAV基因藥物開發(fā)領先的技術團隊，創(chuàng)始人擁有多項專利技術，在高效基因表達發(fā)現(xiàn)、rAAV基因藥物的包裝和規(guī)模化生產多項核心技術上走在世界的前沿，并獲得了自主知識產權。公司已經開展研究者發(fā)起臨床。

  北京步楊基因

  創(chuàng)始人為王剛博士，中國疾控中心病原生物學博士，瑞典隆德大學博士后，主要從事腺相關病毒載體(AAV)及其應用研究。曾任中國疾控中心病毒病所助理研究員，從事病毒性傳染病預防控制，2018-2019 年派往西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全實驗室主任。2014-2016 年于隆德大學生物醫(yī)學中心工作，建立了基于理性設計的條形碼 AAV 定向進化(BRAVE)技術。2021 年 7 月創(chuàng)立北京步楊基因科技有限公司，專注于新一代 AAV 衣殼的研發(fā)。近 5 年，在 PNAS、Neuron 和RNA 等雜志發(fā)表多篇論文。曾承擔或參與國家重大專項和國家重點研發(fā)計劃等多項課題。從事以腺相關病毒為載體的基因治療研究十 余年，在 AAV 衣殼改造及其應用研究領域具有豐富的經驗。

  目鏡生物

  上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進化技術開發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術和產品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來光明。目鏡生物創(chuàng)始團隊有著超20年的基因治療技術研究經驗，建立了先進獨特的shuffling mediated AI re-targeting (SMART)AAV外殼篩選平臺，利用AAV衣殼定向進化和DNA shuffling技術，通過人工智能機器學習和動物體內篩選的方式，開發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫，利用這些新型衣殼提高AAV在視網膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物已有AMD基因治療的候選藥物。

  瀕湖生物

  瀕湖生物致力于打造“1+3+X”體系來實現(xiàn)其“造福人類健康”的企業(yè)愿景。據(jù)介紹，“1”為打造一家具有全球影響力的創(chuàng)新生物技術公司;“3”為搭建三個國際一流的擁有自主知識產權的技術平臺，包括靶向修飾技術研發(fā)平臺、遞送技術研發(fā)平臺和靶向修飾藥物生產平臺;“X”為構建多個核心產品的管線組合，開發(fā)攻克腫瘤、自身免疫性疾病、遺傳疾病等領域的細胞基因治療產品。

  正序生物

  正序生物是一家運用新型基因編輯技術-堿基編輯治療人類疾病的高科技生物醫(yī)藥企業(yè)，專注于生物科技創(chuàng)新和開發(fā)突破性療法，造福人類健康。正序生物依托來自上?？萍即髮W、中國科學院和武漢大學的創(chuàng)始人科研團隊研究進展，匯集國內外頂尖大學、研究機構的科學研究型人才以及在國內外知名藥企擁有多年從業(yè)經驗的專業(yè)團隊，致力于打造國內頂尖、國際一流的基因編輯治療平臺，為解除遺傳性疾病/罕見病患者的病痛以及人類健康事業(yè)而奮斗。

  堯唐生物

  堯唐生物通過持續(xù)開發(fā)和優(yōu)化CRISPR-Cas、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具，以及對新一代mRNA生產平臺和脂質納米載體(LNP)組裝工藝的創(chuàng)新型改進，開發(fā)針對遺傳性疾病和心血管疾病的體內基因編輯藥物。創(chuàng)立僅半年時間，堯唐生物團隊已經實現(xiàn)了多種動物模型上的體內驗證。在小鼠體內肝臟組織中，編輯效率達到80%以上，接近該組織的編輯效率上限;在非人靈長類動物(NHP，non-human primates)實驗中，肝臟組織編輯效率達到了與全球頭部企業(yè)相當?shù)乃?，一針注射即可達到靶基因的60%~70%的敲低;并且，堯唐生物已經使用自有基因編輯工具挖掘平臺篩選到了可獲得國際專利的新型編輯工具。

  科金生物

  無錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月，總部位于江蘇無錫，在深圳、上海、西班牙和美國均有分支機構。公司是一家專注于用基因編輯技術與細胞療法治療罕見病以及抗癌新藥研發(fā)及生產的創(chuàng)新型公司。公司擁有自主知識產權的諾獎級精準治療基因編輯技術平臺CRISPR 2.0，結合新型AAV(腺相關病毒載體)遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達70%，可實現(xiàn)小片段乃至完整基因的精準高效插入整合到基因組，并采用ex vivo的細胞編輯手段，巧妙的規(guī)避CRISPR脫靶風險以及AAV進入體內的各種免疫以及致癌風險。該項技術是CRISPR基因編輯領域的重大突破，公司已掌握符合工業(yè)化標準CMC流程，目前幾個項目同時在中國及歐洲穩(wěn)步推進中。

  紐倫捷生物

  紐倫捷成立于2021年12月，是一家旨在利用其具有自主知識產權的細胞轉分化技術和遺傳替代技術開發(fā)新型基因治療藥物的生物科技公司。公司由一群緊密聯(lián)系的神經生物學家、眼科專家、基因治療專家和生物制藥行業(yè)的資深人士共同創(chuàng)立，致力于將新興的細胞轉分化技術轉化為針對未被滿足臨床需求的解決方案。目前，圍繞細胞轉分化技術，紐倫捷生物已搭建了包括轉分化因子篩選、病毒及非病毒載體設計、體內外藥效學方法開發(fā)等關鍵技術的新型基因治療藥物研發(fā)平臺，并已經申請了多項關鍵專利。公司產品管線聚焦于神經系統(tǒng)疾病，重點面向致盲性眼病以及難以治療的神經系統(tǒng)腫瘤開發(fā)具有自主知識產權的原創(chuàng)基因治療藥物。

  本導基因

  蔡宇伽博士，基因治療載體技術專家，長期從事基因治療病毒載體、基因編輯遞送技術的研發(fā)以及基因治療載體與機體免疫系統(tǒng)互作的研究，致力于新技術的臨床轉化。

  開發(fā)了慢病毒蛋白轉導以及mRNA轉導的PCT國際專利技術。研究論文發(fā)表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊。獲上海市浦江人才計劃支持。上海市衛(wèi)健委重大疾病治療項目子課題負責人。2018年，創(chuàng)立本導基因技術有限公司。領導了世界首個基于mRNA遞送系統(tǒng)的體內基因編輯治療的臨床研究。

  吉凱基因

  從設立至今，一直利用RNAi等技術，開展藥物靶標發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務。公司業(yè)務覆蓋靶標篩選及驗證、抗體藥物及基因治療/細胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過自主創(chuàng)新研究已主要開發(fā)了10多個進入IND研究階段的新藥研發(fā)項目，其中7個已許可或轉讓(其中1個項目為部分許可，公司仍在對該項目繼續(xù)開發(fā))。

  新芽基因

  成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產品研制開發(fā)、商務拓展、投資孵化經驗。常興博士任職于西湖大學，是中國最早進行堿基編輯技術開發(fā)及應用研究的學者之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域，如DMD。

  合生基因

  其基于國內原創(chuàng)的合成生物技術開發(fā)的首款基因治療產品 SynOV1.1 目前正在開展臨床試驗，用于治療包括中晚期肝癌在內的甲胎蛋白(AFP)陽性實體瘤。

  賽斯爾擎生物

  賽斯爾擎生物技術(上海)有限公司是浙江華海藥業(yè)股份有限公司的全資創(chuàng)新子公司。在上海張江高科技園區(qū)注冊成立。公司成立的宗旨是致力于研發(fā)治療基因病和腫瘤的創(chuàng)新基因和免疫療法。公司的高層人員是國外公司及科研機構工作多年的“海歸”人士，具有扎實的科研背景和廣闊的視野，能夠準確把握生物醫(yī)藥的發(fā)展方向并與我國的具體國情相結合從而制訂公司的發(fā)展方向和項目研發(fā)計劃。目前公司的主要研發(fā)方向在抗腫瘤和基因病治療領域。

  星奧拓維

  蘇州星奧拓維生物技術有限公司(Otovia Therapeutics)星奧拓維于2022年1月由復健新藥基金孵化設立，是一家專注于內耳聽力損傷等相關疾病的創(chuàng)新藥生物技術公司，以國際領先的雙AAV基因遞送、基因編輯和類器官三大平臺，針對感音神經性耳聾，開發(fā)基因遞送、基因編輯和內耳毛細胞再生藥物。

  天澤云泰

  目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調節(jié)和基因編輯策略的基因治療產品研發(fā)管線，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經系統(tǒng)疾病。團隊已經完成了兩個前沿項目的體內概念驗證研究，有望為兩種具有嚴重未滿足的臨床需求的罕見遺傳性疾病開發(fā)first-in-class的基因替代療法。

  啟函生物

  近些年來，細胞治療正在迅速成為對抗癌癥和其他嚴重疾病的重要武器，但目前細胞療法還存在很大的技術優(yōu)化空間：自體細胞治療或定制化細胞療法在一定程度上避免了免疫排斥問題，但其居高不下的治療成本費用令很多患者望而卻步。而大部分異體細胞治療又因為存在排斥反應，需要患者長時間服用免疫抑制藥物以避免細胞受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊和排斥。為了解決這些治療瓶頸，啟函生物科研團隊基于其在移植免疫學領域深厚的專業(yè)知識，并利用高通量的多基因編輯技術來開發(fā)具有免疫兼容性的人體干細胞，使其在宿主里不會受到攻擊。這將為世界上千千萬萬的患者及其家屬帶來新的生命希望。2020年，啟函生物開始深度發(fā)力在細胞治療產品方面的研發(fā)。通過運用科研團隊在異種器官移植動物模型中積累的豐富經驗，啟函生物能夠快速找到人體細胞中會影響免疫排斥反應的基因，并通過編輯這些基因，提高細胞的免疫兼容性，實現(xiàn)低風險、甚至無風險的同種異體細胞治療。

  躍賽生物

  上海躍賽生物科技有限公司(躍賽生物)創(chuàng)立于2021年，是一家專注于開發(fā)新一代基于人多能干細胞技術的細胞治療藥物的企業(yè)，利用其擁有自主知識產權的人多能干細胞制備、培養(yǎng)、分化和基因編輯技術平臺，致力于干細胞治療領域的技術研發(fā)和產品開發(fā)，研發(fā)管線覆蓋神經退行性疾病，罕見病及腫瘤等。躍賽生物在細胞治療技術研發(fā)方面有著扎實的積累，尤其在神經系統(tǒng)的細胞治療技術研發(fā)方面達到國際一流水平，擁有多項專利。

  上海渤因生物

  2020年4月，渤因生物在上海張江成立;半年內完成數(shù)千萬融資。據(jù)悉，目前正在籌備肝臟遞送領域的新一代非病毒載體基因治療產品。

  北京可瑞生物科技有限公司

  可瑞生物由多位北大校友和留學歸國人員共同創(chuàng)立，致力于抗腫瘤免疫治療技術的研發(fā)、基因編輯產品的開發(fā)和服務，以及遺傳疾病基因治療的探索。

  科銳邁德生物

  蘇州科銳邁德生物醫(yī)藥科技有限公司專注于新一代環(huán)狀mRNA核酸藥物研發(fā)，公司已經申請20余項mRNA領域核心平臺技術發(fā)明專利。建成環(huán)狀mRNA技術平臺，LNP核酸遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)了LNP核酸藥物的中試生產。自主知識產權的環(huán)狀mRNA技術填補了國內空白?？其J邁德研發(fā)管線涵蓋傳染病疫苗、腫瘤免疫、蛋白替代/基因治療、細胞治療等領域，正在積極推進環(huán)狀mRNA藥物申報工作。

  神拓生物

  神拓是國內首家可同時利用重組假型(pseudotyping)Lentivirus、AAV病毒載體技術治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學、劍橋大學、倫敦大學學院基因治療頂尖研發(fā)人員及顧問團組成，專注于Lentivirus及AAV載體技術進行體內基因治療產品開發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團隊的兩大病毒遞送平臺技術由目前使用最多的AAV病毒載體平臺以及全方位設計的慢病毒載體平臺構成?？沙浞种С趾粑到y(tǒng)、神經系統(tǒng)罕見病基因治療開發(fā)。目前團隊已經推動多條體內基因治療管線。

  此外，藥融云數(shù)據(jù)(www.pharnex cloud.com)顯示：信達生物、百濟神州、恒瑞醫(yī)藥、人福醫(yī)藥、信立泰等等許多頭部藥企布局本領域;此外，星明優(yōu)健(UgeneX Therapeutics)、康璟生物(AccuGen)、ASCTx、北海康成、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、艾維基因、昂拓生物、微光基因、齊和生科、愛芮科、繼景生物、吉脈基因等等初創(chuàng)公司亦在探索基因治療與基因編輯治療。(注：部分mRNA/DNA/siRNA/溶瘤病毒/細胞治療相關藥物開發(fā)企業(yè)暫未列;篇幅有限，本文內不一一介紹。)